致力于研究阿尔兹海默病和神经退行性疾病
全球人口正在面临快速老龄化,预计到 2050 年,老年痴呆症病例数量将增加到 1.52 亿,这将是目前数量的三倍。1阿尔兹海默病 (AD) 是常见的痴呆症形式,比例高达全部痴呆症病例的 60-70%,2它也是用来描述记忆力、认知能力和功能性能力逐渐衰退丧失的通用术语。
在过去近 20 年以来,基立福已投资超过 1.5 亿欧元来开发各种解决方案,用于诊断和治疗阿尔兹海默病的多方面病因,这些研发作为一个强有力创新引擎的一部分,正在为神经系统疾病以及其他治疗领域带来潜在新疗法。我们的阿尔兹海默病产品组合现已涵盖发现、研究和突破性的 AMBAR® 方案等大量临床活动。
AMBAR®:血浆置换的作用
白蛋白已成为跨多个器官系统健康运转的关键因素。血浆蛋白除了维持血管内容量(这一点可以解释其作为血管扩张治疗方案的主要作用)之外,也是代谢物、药物、金属元素以及保持人体正常运转的体内其他化合物的主要转运蛋白。白蛋白也是人体内主要的细胞外抗氧化剂,具有重要的免疫调节作用。3当意识到大部分 β 淀粉样蛋白(会在 AD 患者大脑中积聚的一种蛋白)会与白蛋白结合并在血浆中循环之后,4我们开发了 AMBAR®(阿尔兹海默病白蛋白置换医疗研究方案)。
AMBAR® 是一个旨在减缓该疾病进展的多模式方法。它包含两个紧密相连的步骤。首先,血浆置换治疗 (TPE) 清除病理学物质,例如 β 淀粉样蛋白,这是一种会与血浆白蛋白结合的蛋白,有研究证明这种蛋白在大脑中积聚会导致 AD。然后,会注入擅长捕获更多 β 淀粉样蛋白的新鲜白蛋白来重复该恢复性过程。患者还可以从白蛋白的抗氧化以及抗炎和免疫调节的特性中潜在受益。
我们开创性的 AMBAR® 临床研究表明,它可以安全地减缓轻度至中度阿尔兹海默病患者的认知和功能进展。5-7创新的 AMBAR® 计划得到了基立福近 20 年严谨科学研究的支持,基立福继续研究阿尔兹海默病,这是一种影响全球数百万患者的毁灭性病症。

阿尔兹海默病疫苗
虽然血浆的疗法潜力目前在 AMBAR® 方案中占据主导地位,但是基立福正在旗下公司 Araclon Biotech 开发一种积极的非血浆免疫疗法。Araclon 正在开发一种抗 β 淀粉样蛋白疫苗 ABVac40,该疫苗旨在启动一个针对可溶性淀粉样蛋白 β40 肽 (Ab40) 的特定免疫应答,8从而避免在细胞膜级别发生任何互动,借此治疗早期阿尔兹海默病。
来自一个 2 期试验的主数据分析显示,该疫苗具有出色的安全性和耐受性特征。8它还显示出患者身上出现高免疫应答,特点是抗 Ab40 滴度和血浆中此 Ab40 肽的水平同时升高。
我们在继续分析与疗效和事后分析相关的次要变量结果,以进一步推动该疫苗的开发。
揭示帕金森病(PD)的早期生物标志物
尽管数十年来取得了研究和治疗进步,但人们对帕金森病(PD)驱动因素的了解仍然有限,阻碍了诊断和有效治疗。
我们的 Alkahest 小组利用其在人工智能以及诊断和治疗药物发现领域多组学和真实世界数据综合分析方面的专业知识,正在研究数千份纵向血浆样本,研究时间长达 10 年。通过 The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research(MJFF)提供的 21 百万美元奖金,我们的目标是在症状出现前数年识别出可能预示患帕金森病(PD)几率增加的生物信号,从而开发出新的检测工具和疾病改良疗法。
CHRONOS-PD:帕金森病研究中的血浆科学
寻找疾病的早期生物学体征。
1GBD2019痴呆预测小组2019全球痴呆症患病率估计及2050痴呆症预测患病率2019年全球疾病负担研究分析柳叶刀公共健康 2022;7(2):e105-e125. doi: 10.1016/S2468-2667(21)00249-8
2国际阿尔兹海默病,世界阿尔茨海默病报告2015 Accessed 2022 年 9 月 22 日. https://www.alz.org/Alzheimers-dementia/what-is-dementia
3Fanali G, di Masi A, Trezza V, Marino M, Fasano M, Ascenzi P. 人血清白蛋白:从实验室到临床Mol Aspects Med. 2012;33(3):209-90. doi: 10.1016/j.mam.2011.12.002
4Biere AL, Ostaszewski B, Stimson ER, Hyman BT, Maggio JE, Selkoe DJ. 淀粉样β肽通过脂蛋白和白蛋白在人体血浆中的运输J Biol Chem. 1996;271(51):32916-22. doi: 10.1074/jbc.271.51.32916
5 Boada M, López OL, Olazarán J, et al. 在接受血浆交换和白蛋白替代治疗的阿尔茨海默病患者中,进行的神经心理学、神经精神学和生活质量评估——AMBAR(阿尔兹海默病白蛋白置换医疗研究方案)随机研究结果阿尔茨海默病与痴呆症 2021:1-11. doi:10.1002/alz.12477
6 Costa M, Páez A. Emerging insights into the role of albumin with plasma exchange in Alzheimer's disease management. Transfus Apher Sci. 2021;60(3):103164. doi:10.1016/j.transci.2021.103164
7 Nicodemus-Johnson J, Hendrix SB, Barceló M, et al. AMBAR试验的补充分析:AMBAR试验的补充分析:接受血浆置换和白蛋白替代治疗的阿尔茨海默病患者中,CDR和ADAS-Cog12的各个项目分析Alzheimers Dement. 2021;17(suppl 9):e053717. doi: https://doi.org/10.1002/alz.053717
8 Molina E, Castillo S, Lacosta AM, Allué JA, Fandos N, Romero J, Montañés M, Sarasa L, Terencio J, Boada M, Sarasa M. Update Phase 2 Study of ABVAC40, an active vaccine anti-AΒ40 in patients with mild cognitive impairment or very mild Alzheimer’s Disease. 首发于:阿尔茨海默病临床试验大会11月9至12日,美国,波士顿
血浆专家
我们将自身长期积累的血浆专长与新技术平台相结合,加快新型疗法的开发。
主要治疗领域
患者是我们范围广泛的科学研究的立足点,我们不断开发治疗方案,以解决部分全球最迫切的医疗保健挑战。